به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، دیستروفی عضلانی دوشن(DMD)، یک بیماری ارثی وابسته به کروموزوم X خطرناک در پسرهای جوان است که منجر به تحلیل رفتن ناتوان کننده و کشنده عضلات می شود و متاسفانه درمان موثری نیز برای آن وجود ندارد. بیماران مبتلا به دیستروفی، اغلب در همان سنین نوجوانی مجبور به ویلچرنشینی می شوند و در سن 20 سالگی به دلیل ضعف عضلات تنفسی نیازمند استفاده از دستگاه های حمایت کننده تنفس می شوند.

در مطالعه ای که در دانشگاه لندن صورت گرفته است، محققین روی تصحیح ژنتیکی سلول های بنیادی عضلانی با استفاده از ژن درمانی فوکوس کرده اند تا یک سیستم کروموزوم مصنوعی خلاقانه را ایجاد کنند. محققین از یک کروزمووم کاملا مصنوعی استفاده کرده اند که حاوی ژن دیستروفین است. این پروتئین در قوی کردن فیبرهای عضلانی و حفاظت از آن ها در هنگام آسیب نقش دارد و به صورت یک قلاب یا لنگر، سلول های عضلانی را در شبکه ای ساختاری کنار یکدیگر نگه می دارد. به عقیده پروفسور دیکسون، این دستاورد هیجان آور برای اولین بار در جهان ارائه شده است. تولید کروموزوم های انسانی که حاوی نسخه سالم و دست نخورده ژن معیوب در دیستروفی عضلانی دوشن باشد، گام مهمی در مهندسی ژنتیک بوده است و می تواند گام اولیه ای در کروموزوم درمانی این بیماری ناتوان کننده باشد.

پایان مطلب/